Un grupo de investigadores logró eliminar con éxito el cromosoma adicional responsable del Síndrome de Down. La investigación, realizada en Japón, sería un avance significativo para combatir esta anomalía genética.
El Síndrome de Down, conocido como trisomía 21, ocurre cuando una persona nace con una copia extra del cromosoma 21. Hasta el momento, las investigaciones dirigidas a su eliminación habían sido limitadas.
En este experimento, los científicos usaron una técnica genética llamada CRISPR-Cas9 para eliminar el cromosoma extra. Los investigadores demostraron que ésta es efectiva, tanto en células madre pluripotentes inducidas, como en fibroblastos. También, en células diferenciadas que no se dividen.
Científicos restauran perfil genético
De acuerdo con la revista PNAS Nexus, los investigadores nipones utilizaron CRISPR-Cas9 para realizar múltiples cortes en el cromosoma 21. Al impedir la reparación del ADN, lograron que las células perdieran el cromosoma extra, restaurando así un perfil genético normal.
Esta investigación abriría la puerta a tratamientos personalizados para personas con Síndrome de Down, mejorando sus funciones celulares y reduciendo riesgos de enfermedades.
Al respecto, es importante señalar que la investigación se basa en el descubrimiento de hace más de medio siglo sobre que una copia adicional del cromosoma 21 es la causa del Síndrome de Down.
El sistema CRISPR-Cas9 surgió como herramienta para la edición del genoma. Lo anterior permite la inserción, eliminación o mutación de ADN en lugares específicos del genoma.
